Más de 8 años de investigación les tomó a tres científicos chilenos lograr uno de los avances científicos más importantes del último tiempo en el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA): desarrollar una droga biológica con el potencial de convertirse en una terapia de precisión efectiva contra esta enfermedad neurodegenerativa.
El trabajo de investigación publicado por la revista Brain de la Universidad de Oxford, es liderado por el matrimonio de biólogos moleculares chilenos -radicados hace 15 años en Canadá- doctor Cristian Droppelmann y doctora Danae Campos-Melo, en conjunto con la doctora Verónica Noches. Este equipo trabaja en el Molecular Medicine Group del Robarts Research Institute en la Universidad de Western, Ontario, y el mencionado proyecto fue llevado a cabo con el médico neurólogo Michael J. Strong y científicos de otras universidades de ese país e Italia.
Según explica el Dr. Cristian Droppelmann, “esta investigación se basa en el fragmento de una proteína multifuncional que bloquea la toxicidad generada por los agregados de TDP-43 y que son los causantes de la enfermedad. Esto abre grandes posibilidades para el tratamiento efectivo del ELA porque permitiría extender la vida de los pacientes y mejorar su calidad de vida”. Agrega que este trabajo les permitió obtener recientemente más de 10 millones de dólares de un fondo de privado para convertir este descubrimiento ya patentado, en un tratamiento de costo accesible para pacientes con ELA.
¿Qué es la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)?
La Esclerosis Lateral Amiotrófica o ELA es una enfermedad neurodegenerativa que se caracteriza por la muerte de las neuronas responsables del movimiento del cuerpo llamadas motoneuronas, presentes en la médula espinal y la corteza motora del cerebro. Como consecuencia, el paciente sufre progresivamente debilidad, atrofia y parálisis de los músculos de las extremidades, el tronco y de aquellos controlan la función respiratoria.
Se trata de una enfermedad fatal, con consecuencias devastadoras para quien los padece como para sus familias, sin tratamiento efectivo y, por lo general, lleva a la muerte del paciente entre 3 a 5 años después de su diagnóstico. Uno de los casos más emblemáticos es el del físico y astrofísico británico, Stephen Hawking, el líder chino, Mao Zedong y el cantante chileno Peter Rock.
Se estima que menos del 10% de los casos de ELA tiene un origen genético conocido y es heredable, y es la tercera enfermedad neurodegenerativa en incidencia, después del Alzheimer y la enfermedad de Parkinson.
La prevalencia de la ELA varía en diferentes partes del mundo, pero en general, se estima que afecta al año, aproximadamente de 2 a 3 personas por cada 100,000 teniendo su mayor incidencia en pacientes de entre los 70 y 79 años. Por esta razón y debido al creciente aumento y envejecimiento de la población mundial, es que científicos en todo el mundo trabajan incansablemente para encontrar un tratamiento que pueda curar o detener el avance de esta enfermedad.
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